一个都不能少-首届罕见病全作交流会

7月6日-7日，由病痛挑战基金会主办的2019首届罕见病合作交流会在京成功举办，本届大会由中国罕见病联盟作为指导单位，由中国研究型医院协会罕见病分会、北京医学会临床药学分会、北京协和医院和8家罕见病病友组织协办。

两天里，来自政府、医院、企业等多领域人士，与90种罕见病、105家病友组织或团体的罕见病病友共聚一堂，共600余名参会人员、14个分论坛、50余场报告和一场“生而不凡”演讲盛典（点击可查看详情），以“健康中国，一个都不能少”为主题，探讨罕见病群体的未来。

开幕式（点击可查看详情），卫健委药政司副司长张锋为大会致辞，多位政府人士、专家、企业代表发表解读罕见病政策等主题报告，并联合发出倡议，号召各界人士继续共同支持罕见病群体。随后，大会14个分论坛以“倡导”、“医疗”、“关爱”为三大版块，以病友为中心，推动各界交流。

而面对罕见病用药难的局面，病友组织能起到什么作用呢？分论坛“病友组织在罕见病用药保障的作用”，由北京蝴蝶结结节性硬化症罕见病关爱中心主任刘金柱主持，病痛挑战基金会多发性硬化项目组负责人杨启慧首先分析了罕见病药物可及性的实际困难，北京协和医院内分泌科副主任医师卢琳介绍了孤儿药临床使用过程中的情况，香港罕见疾病联盟会长曾建平分享了病友组织的行动经验，包括及时表达诉求、提升公众认知、开展病友骨干的能力建设等。病痛挑战基金会的罕见病医疗援助工程也由负责人孙荣甲进行了介绍，截至2019年6月，援助了300余位病友，期待今后不断拓宽与各方的合作。

（上排左起：刘金柱、杨启慧、卢琳；下排左起：曾建平、孙荣甲）

分论坛“病友组织在合理用药方面的作用”，由病痛挑战基金会副秘书长马滔主持，多方嘉宾热议有关“药”的话题。中国医学科学院北京协和医学院的张宏冰教授以结节性硬化症为例，讲述了罕见病合理用药的重要性，他强调“我们需要更好的药而不是最贵的药”，有时“老药新用”如果安全有效便宜，也值得提倡。

青岛市社会保险研究会副会长、中国药促会医药政策委员会副主任委员刘军帅，讲述《政府决策对持续用药的影响》，他对政策的梳理与贯穿始终的人文关怀，博得现场一阵阵掌声。北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛、袖珍人之家发起人袁纳纳分享了各自组织在推动药物可及性上做的努力，让现场的病友们深受鼓舞。

（上排左起：马滔、关涛、张宏冰；下排左起：袁纳纳、刘军帅）